“장기간 인지장애 개선”…‘치매치료’ 신약 후보 찾았다

치매DTC융합연구단, 새로운 패러다임의 치매 치료약물 개발
기존 약물의 실패 원인을 밝히고 해결할 신규 치료 기전 규명

국내 연구진이 장기간 투여해도 효능이 사라지지 않고, 인지 기능을 개선시킬 수 있는 새로운 치매 치료 약물 개발에 성공했다.

한국과학기술연구원(KIST)은 치매DTC융합연구단 박기덕 박사 연구팀이 반응성교세포연구단 이창준 박사 연구팀과 융합연구를 통해 알츠하이머성 치매를 극복할 수 있는 새로운 패러다임의 연구결과를 발표했다고 24일 밝혔다.

신약은 알츠하이머 치매환자의 뇌에서 과생성되는 가바(GABA)의 양을 줄일 수 있는 물질로 가바로 인한 치매환자의 기억력 저하 및 인지 장애를 개선할 수 있는 치료 후보약물이다. 가바는 포유류의 중추신경계에 생기는 억제성 신호 전달 물질로 반응성 성상교세포에서 가바가 많이 생성되면 기억력 저하나 인지 장애를 유발한다.

기존 약물은 초기에 가바의 양을 줄여 인지기능을 개선시킬 수 있다. 하지만 장기간 투여 시 생체 내 보상기전인 대체기전이 작동하기 시작하면서 가바의 양이 다시 증가하고, 인지 장애가 다시 생기는 현상을 발견했다.

반면 신약 후보약물은 장기간 투여해도 대체기전을 작동시키지 않아 지속적으로 인지기능을 개선시킬 수 있다. 알츠하이머병에 걸린 유전자 변이 실험용 쥐에 투여해 다양한 행동 실험을 통해 인지기능이 회복된 것은 물론 적은 용량으로 장기간 투여한 시험에서도 월등한 인지기능 개선 효능을 확인했다.

특히 고령의 환자에게 장기간 투여하는 치매치료제로 필요한 약물성(ADME/Tox)을 검증한 결과, 뇌 속으로 매우 높은 효율로 전달됐으며, 생체 독성 및 다른 신경계에 부작용이 없는 뛰어난 안전성을 나타냈다

박기덕 박사는 “후보 약물은 치매에 의한 인지장애를 장기간 지속적으로 개선시킬 수 있다”며 “우수한 효능 뿐만 아니라 뇌 투과율 및 인체 안전성이 뛰어나 장기간 진행되는 치매 치료약물 임상 시험에서 좋은 결과를 얻을 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이번 연구결과는 세계적 학술지 사이언스의 자매지인 ‘사이언스 어드밴스(Science Advances) 최신호에 온라인 게재됐다. 후보약물은 2017년 메가바이오숲에 기술이전 됐으며, 현재 글로벌 신약개발을 위한 영장류 기반 전임상 시험이 진행 중이다. 올해 하반기에 임상 시험 승인을 신청할 계획이다.


【서울=뉴시스】