GC녹십자, 日 클리니젠에 ‘헌터증후군 치료제’ 기술수출

GC녹십자는 지난 3일 일본 제약업체 클리니젠(Clinigen)과 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 클리니젠은 영국에 본사를 둔 업체로 특수의약품 상업화에 주력하고 있는 제약사다. 일본을 포함해 글로벌 11곳에 지사를 두고 있다.

이번 계약에 따라 클리니젠은 일본 내 ‘헌터라제 ICV’ 개발 및 상업화에 대한 독점 권리를 갖게 됐다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 된다. 계약금과 마일스톤은 두 회사 합의에 따라 공개하지 않기로 정해졌다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 국가별로 국내에 관련 환자 70여 명이 있고 일본에는 150여 명이 있는 것으로 전해졌다. 전 세계적으로는 약 2000여 명이 해당 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식의 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 된다. 특히 뇌실 투여 제형은 헌터증후군 미충족 수요(unmet need)에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 크다고 GC녹십자 측은 강조했다. 뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있어 헌터증후군 중증 환자 삶의 질 개선에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대된다는 설명이다.

실제로 일본에서 실시한 헌터라제 ICV 임상 1·2상에서 지능 저하를 일으키는 핵심 물질 ‘헤파란황산(HS, Heparan sulfate)’이 크게 감소한 것으로 나타났다. 해당 임상은 오쿠야마 토라유키 일본 국립성육의료연구센터 교수 주도로 진행됐다.

나카무라 요시카즈(Nakamura Yoshikazu) 클리니젠 대표는 “이번 GC녹십자와 제휴를 통해 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 됐다”며 “이 제품이 환자 삶의 변화에 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

클리니젠은 뇌기능을 개선하는 형태의 헌터증후군 치료제 시장 선점을 위해 올해 안에 일본에 해당 제품 허가 신청을 추진한다는 계획이다.

허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과 이번 파트너십을 통해 헌터라제 가치와 경쟁력을 더욱 높일 수 있게 됐다”며 “새로운 치료 환경과 기회를 제공해 환자 삶에 실질적인 변화를 실현시키기 위한 GC녹십자의 노력은 계속될 것”이라고 전했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com