특정 유전자 발현 억제… 노인성 황반변성 치료제 개발 박차

혁신경영(기술혁신)
올리패스

올리패스(대표이사 정신)는 우수한 세포 투과성과 높은 핵산 친화성을 갖도록 화학적으로 변형한 OPNA(OliPass Peptide Nucleic Acid)를 세포 내에서 유전 물질인 pre-mRNA에 결합해 정상 mRNA의 생성을 억제하는 기전(Exon Skipping)을 보유하고 있다. 이는 기존 RNA 치료제의 기술적 허들인 면역 반응 유발, 오프-타킷 효과(비표적 유전자를 교정하는 효과), 약물의 딜리버리(Delivery) 이슈 등을 극복한 기술로 이론상 모든 유전자의 발현을 제어할 수 있는 혁신적인 기술이다. 현재 치료가 어려운 질병을 포함해 모든 유전자의 특이적인 공략이 가능한 치료제 개발이 가능하다는 장점을 가지고 있다.

또 동사의 플랫폼 기술은 규명된 인간 게놈 정보를 바탕으로 하기에 치료제 후보물질 발굴 속도를 단축할 수 있다. 선도 물질 도출로부터 단기간에 임상에 들어갈 수 있고 낮은 독성, 다양한 투약 경로 및 합리적인 수준의 약가로 공급 가능한 치료제 개발이 가능해 기술적·상업적 측면에서 신약개발 가능성이 높은 강점을 확보하고 있다.

OLP-1002는 SCN9A 유전자의 전사(Transcription)를 차단해 Sodium ion channel subtype Nav1.7의 발현을 선택적으로 억제하는 RNA 치료제로 작용기전상 신경손상성 통증, 관절염 통증, 암 통증 등 편두통을 제외한 대부분의 통증에 우수한 치료 효능이 있을 것으로 기대된다.

VEGF OPNA는 혈관 내피성장인자(VEGF·Vascular Endothelial Growth Factor)의 발현을 선택적으로 억제하는 RNA 치료제로 노인성 황반변성과 당뇨성 황반부종 적용 병증을 목표로 개발 중이다.

PCSK9 OPNA는 PCSK9 단백질 합성을 억제해 LDL 콜레스테롤을 조절하는 기전이다. 기존 약품들의 경우 근육 소실 및 심장마비 등 치명적인 독성과 더불어 피하주사 투여 방식을 사용하여 환자 편의성 개선이 필요했으며 고가의 치료 비용이 발생했다. PCSK9 OPNA의 경우 경구용 치료제로 개발 중이며 세포투과성이 뛰어난 플랫폼 기술로 인해 저가의 치료제 개발이 가능해 높은 가격 경쟁력을 보유하고 있다.

황효진 기자 herald99@donga.com