GC녹십자, 美서 산필리포증후군 신약 개발 현황 공유… “뇌 직접 투여 효과 47배↑”

美 ‘어드밴스 2024’ 컨퍼런스 스폰서로 참여
GC녹십자, 노벨파마와 치료제 공동 개발
뇌실 내 직접 투여(ICV) 의약품으로 개발 추진
비임상 통해 ICV 우수한 약물 전달 효과 확인

GC녹십자가 노벨파마와 함께 희귀질환 산필리포증후군(A형) 치료제로 개발 중인 혁신신약의 임상 추진 현황을 공개했다.

GC녹십자는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회(Cure Snfilippo Foundation)가 온라인 방식으로 주최한 산필리포커뮤니티 컨퍼런스인 ‘어드밴스 2024(ADVANCE 2024)’에 파트너 스폰서로 참여했다고 31일 밝혔다. 컨퍼런스에서 GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS ⅢA) 혁신신약 ‘GC1130A’에 대한 비임상 연구결과와 현재 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

어드밴스 2024는 온라인으로 진행되는 국제행사다. 환자와 가족, 임상의, 제약사 등이 참여해 산필리포 질환 관련 최신 지견을 공유하고 주제발표와 임상 관련 논의 등이 이뤄진다. GC1130A의 경우 최근 미국에서 임상 1상 시험계획(IND)을 승인 받았다. 임상 본격화를 앞두고 임상의와 환자 및 가족들에게 높은 관심을 받았다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이고 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 미충족 의료 수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용하는 개념으로 노벨파마와 공동 개발하고 있다. 계열 내 최초(First-in-Class) 바이오혁신신약으로 주목받고 있다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 ICV(Intracerebroventricular injection) 방식으로 개발이 이뤄지고 있다. GC녹십자 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’와 유사한 방식이다. ICV로 개발된 헌터라제는 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

이번 컨퍼런스에서 GC녹십자와 노벨파마는 뇌실 내 직접 투여(ICV) 방식으로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여(IT, intrathecal) 방식 대비 최대 47배 높은 효과를 기대할 수 있는 결과를 비임상 시험을 통해 확인했다고 발표했다. 현재 추진 중인 글로벌 1상 임상에서는 안전성과 내약성, 유효성 등을 확인하는데 중점을 둘 예정이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “MPS 질환 치료제 개발 경험과 지식을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자 삶의 질 개선에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.