이엔셀, 이건희 회장 괴롭힌 희귀난치성 유전병 줄기세포 치료법 제시… 인슐린 병용 효과↑

이엔셀, 샤르코마리투스병 1A형 논문 국제학술지 게재
샤르코마리투스병, 발병 빈도 높지만 치료제 無
삼성 이건희·CJ 이재현 회장 등 범삼성家 괴롭힌 유전병
탯줄 유래 줄기세포치료제 활용해 증상 완화
인슐린 병용 투여 시 세포 활성·증식↑
치료제(EN001) 임상 1b상 진행 중… 안전성·유효성 검증

바이오신약 개발 전문 업체 이엔셀이 희귀난치성 신경질환인 샤르코-마리-투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A) 치료 가능성을 열었다. 최근 새로운 치료법을 연구한 논문이 국제학술지에 게재된 것.

이엔셀은 샤르코마리투스병 1A형 치료법을 제시한 논문이 신경과학 분야에서 권위 있는 국제학술지 ‘뉴로바이올로지오브디시즈(Neurobiology of Disease)’에 게재됐다고 11일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키고 심할 경우 시각과 청각까지 상실할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 상대적으로 높은 희귀질환이지만 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 남아있다.

국내 바이오텍 이엔셀은 자체 개발한 ENCT(ENCell Technology) 기술을 기반으로 만든 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제(EN001)를 활용해 새로운 치료 전략을 제시했다. 연구에 따르면 EN001은 신경 세포 활동을 지원하는 슈반세포(Schwann cell) 증식을 촉진해 질환 진행을 억제하고 증상을 완화하는 효과를 보였다. 특히 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린이 샤르코마리투스병 치료에 기여할 수 있다는 가능성을 세계 최초로 발견해 주목받고 있다. 샤르코마리투스병 환자가 당뇨병을 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 착안해 인슐린이 슈반세포의 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 사실을 확인한 바 있다. 동일한 효과는 환자 유래 세포뿐 아니라 동물 모델에서도 관찰됐다고 한다.

또한 이엔셀은 중간엽 줄기세포치료제와 인슐린 병용 투여를 통해 인슐린 내성 문제를 효과적으로 해결할 수 있는 방법을 제안했다. 병용 투여 시 인슐린 사용량을 줄이면서 치료 효과를 극대화할 수 있다는 점에서 샤르코마리투스병 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어줄 것으로 기대하고 있다.

이엔셀은 지난해 샤르코마리투스병 1A형 환자를 대상으로 한 차세대 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포(EN001)의 단회 임상 1상 시험을 성공적으로 완료했다. 현재 EN001 반복 투여를 위한 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b상을 진행 중이다.

이엔셀 관계자는 “샤르코마리투스병 치료에서 중간엽 줄기세포와 인슐린 병용 치료 효능을 세계 최초로 입증했다는 점에서 큰 의의가 있다”며 “마땅한 치료제가 없는 상황에서 새로운 치료법의 완성도를 높여 환자들에게 실질적인 희망으로 거듭날 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.