삼성바이오에피스, ‘연간 수억’ 초고가 혈액 희귀질환 바이오시밀러 국내 허가

‘솔리리스’ 바이오시밀러 ‘에피스클리’ 국내 품목허가
유럽서 먼저 허가받아 주요국 출시 준비 중
“환자 경제적 부담 덜어줄 것으로 기대”

삼성바이오에피스는 혈액 분야 난치성 희귀질환 치료제 ‘솔리리스(Soliris)’ 바이오시밀러인 ‘에피스클리(개발명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)’가 식품의약품안전처(식약처)로부터 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.

솔리리스는 아스트라제네카 자회사인 미국 제약업체 알렉시온파마슈티컬스(알렉시온)가 개발했다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품이다. 글로벌 매출 규모는 약 5조 원 규모다.

PNH는 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 혈전이 생기고 야간에 용혈 현상이 생겨 혈색 소변을 보이는 증상을 동반하는 희귀질환이다. 급성신부전 및 감염, 출혈 등 합병증을 유발해 심한 경우 사망에 이르기도 한다. aHUS는 혈관 내에 혈전이 만들어지면서 혈액 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴돼 용혈성 빈혈이 발생하는 병이다. 뇌졸중이나 심장마비, 신부전 등의 합병증을 유발할 수 있다.

특히 솔리리스는 성인 기준 의료비 부담이 연간 수억 원에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로 알려졌다. 다른 치료 대안이 사실상 전무해 솔리리스를 치료받던 환자가 경제적 부담을 느껴 치료를 포기하는 경우도 종종 발생하는 것으로 전해진다. 이번 솔리리스 바이오시밀러 허가가 환자들의 치료 부담을 줄일 것으로 기대하고 있다. 국내 기업으로는 삼성바이오에피스가 유일하게 품목허가를 획득했다. 유럽에서는 작년 5월 품목허가를 승인받아 현재 직접판매(직판) 방식으로 독일과 프랑스 등 주요 국가 출시를 준비 중이다.

)에도 품목허가를 신청한 상태로 국내에 이어 유럽 내 허가를 기다리고 있는 상황이다. 해외 제약사로는 암젠 등이 솔리리스 바이오시밀러 개발을 추진하고 있다. 오리지널 의약품 물질특허는 만료됐고 용도특허와 관련해 삼성바이오에피스가 미국에서 특허 무효소송을 제기한 바 있다.

삼성바이오에피스는 지난 2022년 6월 국내 품목허가를 신청해 약 19개월 만에 최종 승인을 받았다. 국내에서 자가면역과 종양, 안과, 혈액 분야 등 총 7종의 바이오시밀러 라인업을 완성한 것이다.

정병인 삼성바이오에피스 RA(규제 업무, Regulatory Affairs)팀장 상무는 “에피스클리는 고품질 의약품의 환자 접근성 개선이라는 바이오시미러 개발의 본질적 가치에 부합하는 제품”이라며 “국내 희귀질혼 환자들이 합리적인 가격으로 치료받을 수 있는 기회를 확대할 수 있어 이번 품목허가는 의미가 깊다”고 말했다.

삼성바이오에피스는 지난 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행했다. 이후 학술대회에서 오리지널과 임상의학적 동등성을 입증했다. 약가 비용 부담을 고려해 임상에 참여한 환자들에게는 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하는 연장 공급을 추진했다. 임상시험용 의약품은 치료목적 사용 승인을 확보해 별도 심사를 거친 환자 치료에 먼저 사용됐다.