한미약품 백혈병 신약 ‘투스페티닙’, 삼제 병용 선행 연구… “광범위한 활성·안전성 입증”

파트너사 앱토즈, 투스페티닙 삼제 병용 계획 발표
세계적인 학회 발표 일정 포함… 내년 선행 연구 결과 공개
유도화학요법 부적합 AML 환자 대상 1차 치료제 개발 목표
앱토즈 회장 “이처럼 광범위한 활성 보이는 약물 거의 없다”

한미약품은 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약으로 선보인 ‘투스페티닙(Tuspetinib)’이 우수한 안전성과 광범위한 활성 입증에 힘입어 삼제 병용요법(투스페티닙, 베네토클락스, 저메틸화제) 선행(파일럿) 연구에 사용될 예정이라고 9일 밝혔다.

투스페티닙을 개발 중인 한미약품 파트너업체 앱토즈는 최근 경영실적 발표에서 투스페티닙에 관한 진전된 임상데이터와 향후 주요 계획을 공개했다고 한다. 투스페티닙은 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신신약이다. 하루 1회 투여하는 경구용 치료제로 개발되고 있다.

앱토즈는 임상 1/2상에서 170명 넘는 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 투스페티닙 단독 또는 베네토클락스(VEN)과 병용 투여를 받았다고 전했다. 임상 2상 권장 용량인 투스페티닙 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%가 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)를 보였고 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다고 한다. 완전관해는 완치를 의미하지는 않지만 치료 후 질병의 모든 증상이 없어져 질병 여부를 감지하지 못하는 상태를 말한다.

또한 재발 또는 불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 투스페티닙과 VEN을 병용했을 때 VEN 치료 경험 여부와 관계없이 우수한 안전성 프로파일과 약물 반응을 확인했다고 앱토즈는 설명했다.

특히 투스페티닙 투여 시 주목할 만한 부작용이나 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응은 나타나지 않았고 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다고 한다.

앱토즈는 삼제 병용요법 연구 및 개발 일정도 공유했다. 2024 유럽혈액학회(EHA)에서 투스페티닙과 VEN 병용요법 관련 데이터를 발표하고 올해 여름에는 AML 환자를 대상으로 삼제 병용요법 선행 연구를 개시한다는 계획이다. 이어 2024 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 선행 연구 초기 효력 및 안전성 데이터를 발표할 예정이다.

내년에는 2025 유럽혈액학회에서 삼제 병용요법에서의 투스페티닙 용량을 선정해 발표하고 선행 연구를 마무리할 계획이다. 내년 하반기에는 삼제 병용요법 임상 2상 및 3상을 개시한다는 복안이다. 세계적인 학회 다수 일정이 포함된 계획으로 향후 집계될 투스페티닙 연구 및 임상 데이터에 대한 앱토즈의 자신감을 엿볼 수 있다.

윌리엄 라이스(William Rice) 앱토즈 창립자 겸 회장(CEO)은 “재발 및 불응성 AML 환자를 대상으로 투스페티닙 단독 및 VEN 병용투여 했을 때 투스페티닙은 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성과 광범위한 활성을 입증했다”며 “AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 동일한 프로파일을 확인했다”고 말했다. 특히 “현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 물질은 거의 없다”고 강조했다.

이어 윌리엄 라이스 회장은 “현재까지 임상 데이터를 기반으로 투스페티닙을 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제로 개발하기 위해 삼제 병용요법 연구를 계획하고 있다”고 설명했다.