한미약품 혁신신약 ‘HM15136’, 국제일반명(성분명) ‘에페거글루카곤’ 확정… WHO 등재 完

‘한미 랩스커버리 기술 적용된 지속형 글루카곤 유사체’ 의미
소아 희귀질환 ‘선천성 고인슐린혈증’ 치료제
글로벌 임상 2상 진행 중
혁신성 인정받아 국내·FDA·EMA 희귀의약품 지정

한미약품 본사

한미사이언스는 한미약품이 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 랩스글루카곤 아날로그(HM15136)의 국제일반명(INN)이 ‘에페거글루카곤(efpegerglucagon)’으로 확정됐다고 18일 밝혔다. 해당 이름은 세계보건기구(WHO)에 공식 등재됐다. 국제일반명은 향후 관련 의약품(해당 성분을 포함한 의약품) 성분명으로 표기된다.

에페거글루카곤은 접두사 ‘에페(ef-)’와 접미사 ‘글루카곤(-glucagon, 글루카곤 수용체 작용제)’을 붙여 만든 이름이다. 접두사로 사용된 에페는 바이오의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 한미 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용된 단백질을 말한다. 이를 종합하면 INN 에페거글루카곤은 ‘랩스커버리 기술이 적용된 지속형 글루카곤 유사체’를 의미한다.

한미약품은 에페거글루카곤을 주 1회 투여 제형의 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발하고 있다. 선천성 고인슐린혈증 치료제 분야 주 1회 투여 제형은 에페거글루카곤이 세계 최초라고 한다. 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이다. 신약이 최종 상용화되면 치료 효과 지속성과 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자 고통을 크게 덜어주고 삶의 질을 개선시켜줄 것으로 기대하고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제가 1건 있지만 치료 반응률이 낮아 환자들은 허가 이외 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하는 실정이다. 주로 신생아시기에 발병하는 이 질환은 지속적인 저혈당을 일으켜 병을 앓는 환자는 물론 가족들에게까지 큰 고통을 준다.

에페거글루카곤은 개선된 물리화학 및 약동학적 특성, 글루카곤 수용체 작용제의 주요 생리학적 효과(글리코겐 분해 및 포도당 합성 증가)를 기반으로 선천성 고인슐린혈증뿐 아니라 비만 수술 후 저혈당증(PBH) 등 만성 저혈당 질환 치료제로도 주목받고 있다. 실제로 혁신성과 잠재력을 인정받아 지난 2018년에는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 선천성 고인슐린혈증 적응증의 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 국내 식품의약품안전처(식약처)는 2019년 희귀의약품으로 지정했다. 또한 2020년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로 선정됐고 EMA는 인슐린 자가면역증후군을 적응증으로 하는 희귀의약품으로 추가 지정하기도 했다.

WHO는 의약품 처방 오남용을 막고 정보 전달력과 편의성을 높이기 위해 특정 의약품 성분 또는 물질에 세계적으로 통용되고 인정될 수 있는 INN을 부여한다. 새롭게 명명된 INN를 홈페이지에 주기적으로 공고한다.

한미약품의 경우 에페거글루카곤 외에 바이오신약 에플라페그라스팀(eflapegrastim, 롤베돈·롤론티스)과 에페글레나타이드(efpeglenatide, LAPSExd4analog), 에피노페그듀타이드(efinopegdutide, LAPSGLP·GCGagonist), 에포시페그트루타이드(efocipegtrutide, LAPSTripleagonist) 등 다수 INN를 WHO에 등재했다.