한미약품 지방간염 혁신신약, 美 FDA 산하 IDMC로부터 임상 지속 권고… “안전성 이상無”

한미약품 ‘에포시페그트루타이드’, 두 번째 개발 지속 권고
IDMC, 안전성 및 효능 평가하는 독립적 전문가그룹
안전성 및 효능 재입증… 글로벌 임상 탄력
글루카곤·GLP-1·GIP 수용체 삼중작용 신약

한미약품 본사

한미약품은 대사이상관련지방간염(MASH, metabolic dysfunction-associated steatohepatitis) 신약 후보물질인 ‘에포시페그트루타이드(랩스트리플아고니스트, LAPSTripleAgonist)’가 의약품 안전성과 효능 등을 객관적으로 검토하는 미국 식품의약국(FDA) 산하 기관 ‘독립적데이터모니터링위원회(IDMC, Independent Data Monitoring Committee)’로부터 임상 2상 시험에 대한 지속 진행 권고를 받았다고 8일 밝혔다. 해당 권고에는 ‘계획 변경 없이(continue without modification)’ 임상을 진행하라는 내용이 포함됐다.

IDMC는 제약·바이오업체들이 진행하는 의약품 임상과 관련해 환자 안전과 약물 효능 등을 객관적으로 검토·분석하고 모니터링하는 전문가그룹이다. 무작위, 이중맹검 등으로 진행되는 임상에서 안전성과 과학적 타당성 등을 확보하기 위한 목적으로 운영된다. 임상 지속 여부와 환자모집 일정, 임상 설계 수정, 임상 중단 등을 권고한다. 때문에 IDMC 권고 내용이 긍정적인 경우 후보물질의 안전성과 효능이 상당부분 입증된 것으로 보기도 한다.

한미약품에 따르면 이번 IDMC는 한국과 미국에서 진행 중인 에포시페그트루타이드의 글로벌 2상 임상시험의 중간 데이터를 토대로 임상 지속 여부를 평가하기 위한 6번째 논의가 지난달 진행됐다. 144명의 환자를 대상으로 한 약물 투약에 따른 안전성 관련 데이터가 주요 내용으로 다뤄졌다고 한다.

한미약품은 지난해 5월 에포시페그트루타이드의 3개 용량(2·4·6mg, 주 단위) 중 유효성 측면에서 무용하다고 판단될 수 있는 용량군을 제외할 목적으로 IDMC와 함께 중간 분석을 진행한 바 있다. 그 결과 무용성(futility) 기준에 들어가는 용량군이 없는 것으로 확인됐고 특정 용량군 제외 없이 임상을 끝까지 진행하라는 권고를 받아 개발을 지속해왔다. 이번에도 계획 변경 없이 임상을 지속하라는 권고를 받아 후보물질 안전성과 효능을 다시 한 번 입증 받은 셈이다. 신약 개발 성공 가능성을 입증했다는 평가다.

에포시페그트루타이드는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비와 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약이다.

미국 FDA의 경우 지난 2020년 7월 해당 후보물질을 MASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다. 또한 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 특발성 폐섬유증(IPF), 원발 담즙성 담관염(PBC), 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정하기도 했다.

한미약품은 현재 섬유증을 동반하고 생검으로 확인된 MASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성과 안전성, 내약성 등을 확인하기 위한 글로벌 임상 2b상을 미국과 한국에서 진행하고 있다. 올해 말 미국에서 열릴 미국간학회국제학술대회(AASLD)에 초록을 제출할 예정이다.

한미약품 관계자는 “IDMC의 지속적인 개발 권고는 에포시페그트루타이드가 유효성 및 안전성 측면에서 기대 수준을 충족하고 있다는 점을 시사한다”며 “글로벌 신약 잠재력을 뒷받침하는 객관적 지표로 볼 수 있다”고 말했다.

한편 한미약품은 에포시페그트루타이드를 비롯해 에피노페그듀타이드(랩스듀얼아고니스트)도 MASH 치료 혁신신약으로 개발하고 있다. 지난 2020년 8월 미국 MSD에 1조 원 규모 기술수출 계약을 체결한 바 있다. 작년 6월에는 MSD 주도로 글로벌 2b상을 시작한 상태다.