GC녹십자, ‘15세 전후 사망’ 희귀질환 신약 임상계획 美 FDA 승인

‘산필리포증후군 A형’ 치료제 임상 본격화
연내 한국·미국·일본서 다국가 임상 개시 예정
환자 대부분 뇌손상으로 사망하는 중증 희귀질환 치료제
뇌실 내 직접 투여 방식 효소대체요법 치료제 개발

GC녹십자는 국내 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS ⅢA) 치료 신약 ‘GC1130A’ 임상 1상 임상시험계획서(IND)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 GC1130A는 본격적으로 임상 절차에 돌입하게 된다. 안전성과 내약성 등을 평가하기 위해 연내 미국과 한국, 일본 등에서 다국가 글로벌 임상을 개시한다는 계획이다.

GC녹십자는 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내에 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.

해당 치료제는 비임상 단계에서 효능과 안전성을 확인했다. 이를 기반으로 미국 FDA는 GC1130A를 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정했다. 유럽의약품청(EMA)도 ODD로 지정한 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직까지 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자 관계자는 “이번 임상계획 승인에 따라 치료제 개발에 속도가 붙을 것으로 기대한다”며 “신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통 받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.