한미약품·GC녹십자 공동 개발 ‘파브리병 신약’, 美 FDA 희귀약 지정

신약허가 심사비용 면제·허가 후 7년간 독점권 등 혜택
파브리병, 서서히 장기 손상돼 사망하는 유전 희귀질환
현행 치료제 2주마다 정맥주사 필요… 효능도 미흡
한미·GC녹십자, 월 1회 피하주사제형으로 연구·개발 중
글로벌 임상시험계획 신청 준비

한미약품과 GC녹십자가 공동 연구·개발 중인 파브리병 치료 혁신신약 ‘LA-GLA(개발명 HM15421, GC1134A)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 신속하게 이뤄질 수 있도록 당국 차원에서 지원하는 제도다. ODD로 지정되면 신약허가 심사비용 면제와 세금 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등의 혜택이 주어진다. 특히 ODD 지정 자체만으로도 신약 후보물질 효능과 기전 등을 인정받은 것으로 해석할 수 있다. 이에 따라 신약 개발 성공에 대한 기대감도 높아진다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법을 목표로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약이다. 기존 치료제 한계를 극복한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disease) 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍되면서 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

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한미약품은 지난 2월 열린 월드심포지엄 2024에서 파브리병 치료 신약 후보물질 LA-GLA 주요 연구결과를 포스터 발표했다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원을 방문해 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편이 있다. 정맥 주입에 따른 치료 부담과 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등이 한계점으로 꼽힌다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드심포지엄 2024(WORLD Symposium 2024)’를 통해 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 분야에서 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 발표했다. 이를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.

한미약품 관계자는 “희귀의약품 분야 신약 개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명으로 볼 수 있다”며 “희귀질환으로 고통 받는 환자 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료법을 지속 발굴하고 개발해 나갈 것”이라고 말했다.