대웅제약, 세계 최초 ‘폐섬유증 신약’ 상용화에 한 발짝… 2차 IDMC서 임상 지속 권고

IDMC 2차 회의서 임상 안전성 검증
혁신신약 베르시포로신, 폐섬유화 유발 콜라겐 합성 억제 기전
IDMC로부터 베르시포로신 안전성 입증
국내 임상 2상 환자 모집 중… 내년 임상 2상 완료 목표

대웅제약 혁신신약 베르시포로신 작용 기전

대웅제약은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 치료제 ‘베르시포로신(DWN12088)’이 글로벌 임상 2상에서 안전성을 검증 받았다고 29일 밝혔다. 폐섬유증 신약 개발과 상용화에 한 걸음 다가섰다는 평가다.

베르시포로신은 지난 3월 개최한 1차 독립적데이터모니터링위원회(IDMC, Independent Data Monitoring Committee) 회의에 이어 이달 26일 개최한 2차 회의에서도 임상 지속을 권고 받았다. 이번 2차 IDMC 회의에서는 임상시험을 완료한 특발성 폐섬유증 환자 51명을 포함한 환자 총 59명을 대상으로 안전성 데이터를 심층 검토하는데 중점을 뒀다고 한다. 그 결과 유의미한 문제점은 발견되지 않았다. IDMC는 내년 초 3차 회의에서 베르시포로신 임상 2상에 대한 안전성을 최종 점검할 예정이다. 임상 2상 완료 시점은 내년을 목표로 하고 있다.

특발성 폐섬유증(IPF, Idiopathic Pulmonary Fibrosis)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 쌓여 폐 기능이 상실되는 난치병이다. 폐가 굳어버리는 것으로 이해하면 된다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적인 질환으로 꼽힌다. 기존 치료제는 스위스 로슈가 개발한 에스브리에트(성분명 피르페니돈)와 독일 베링거인겔하임의 오페브(성분명 닌텐다닙) 등이 대표적이다. 하지만 섬유화 진행 속도를 늦추는 수준으로 효능이 제한적이고 이상 반응 발생률도 높은 것으로 알려졌다. 여전히 미충족 수요(unmet needs)가 높은 영역으로 볼 수 있다.

대웅제약 베르시포로신은 콜라겐 합성을 직접 억제하는 새로운 기전을 가지는 것이 특징이다. 기존 치료제와 차별화된 안전성과 효능을 기대하고 있다. 임상 1상에서 건강한 사람을 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 확인했다. 임상 2상은 40세 이상 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 진행된다. 현재 허가된 치료제를 복용 중이거나 중단한 환자들이 임상 등록 환자로 참여하고 있다. 해당 임상은 24주 동안 이뤄진다. 베르시포로신 단독 및 기존 치료제 병용요법의 안전성, 내약성, 유효성 등을 평가하는 것이 목표다. 지난해 1월 미국과 한국에서 시작된 임상 2상은 현재까지 환자 61명을 모집했다. 목표 인원(102명)의 약 60%를 달성한 상태다. 국내 임상은 서울아산병원과 신촌세브란스병원, 서울삼성병원, 순천향대부천병원, 부천성모병원, 아주대병원, 명지병원, 울산대병원, 인제대부산백병원 등 10곳에서 이뤄지고 있다.

이창재 대웅제약 대표는 “이번 IDMC 권고는 베르시포로신의 안전성을 입증한 중요한 이정표”라며 “혁신신약 후보물질인 베르시포로신 개발을 통해 특발성 폐섬유증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

베르시포로신은 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐고 이후 2022년에는 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로 선정된 바 있다. 올해 1월에는 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 작년에는 영국 씨에스파마슈티컬스와 중화권 기술 수출 계약을 체결하면서 글로벌 시장 진출도 추진하고 있다.