[단독]불가능했던 ‘뇌 조직검사’ 길 열려… 뇌질환 치료 획기적 진전

환자 ‘아바타 뇌’로 자폐증 첫 규명… 미니 뇌 통해 질병원인 먼저 발견
쥐 실험으로 원리-원칙 증명해내… 환자별 맞춤형 치료 가능해져

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환자의 몸에서 추출한 줄기세포를 활용해 만든 아바타 뇌(미니 인공 뇌)로 에인절먼증후군의 원인을 밝혀낸 제현수 싱가포르 듀크엔유에스(DUKE-NUS) 의대 교수팀의 연구는 앞으로 알츠하이머 치매 같은 다른 뇌질환의 발병 원인 규명과 치료법 개발의 무한한 가능성을 열었다는 데 의미가 있다. 국내 치매 환자는 지난해 약 75만 명으로 추정되며 2024년에는 100만 명이 넘을 것으로 예상되는 등 지속적으로 증가하고 있다.

또 세계적으로 유병률이 증가하고 있지만 원인은 베일에 싸여 있는 자폐증 치료에 획기적인 계기가 될 것으로 보인다. 이번 연구를 통해 원인이 밝혀진 에인절먼증후군의 근본적인 치료제가 나올 수 있게 됐다.

제 교수는 19일 동아일보와의 통화에서 “아바타 뇌를 사용해 파킨슨병을 일으키는 것으로 추정되는 원인을 발견했고 이를 쥐 실험을 통해 증명하고 있다”면서 “아바타 뇌를 이용하면 환자에게 적합한 맞춤형 치료가 가능하다는 점에서 완전히 새로운 접근법”이라고 말했다.

제 교수팀은 에인절먼증후군 환자의 피부와 혈액에서 뽑아낸 만능유도줄기세포를 특수 배양액에서 뇌세포인 신경줄기세포로 분화시킨 뒤 이를 키워 팥알 크기의 아바타 뇌를 만들었다.

제 교수는 “3년 전 파킨슨병을 연구하기 위해 세계 최초로 아바타 중뇌를 만든 경험을 살려 이번에 아바타 뇌를 성공적으로 만들 수 있었다”며 “이번 연구를 통해 환자에게 바로 적용이 가능한 약물을 발견해 테스트하고 있다”고 말했다.

대부분의 연구가 동물실험을 통해 원리나 원칙을 증명하고 이후 사람에 대한 임상실험으로 확인하는 데 반해 제 교수팀의 연구는 아바타 뇌를 활용해 사람의 뇌에서 원인을 밝혀내고 이후 동물로 확인한 첫 사례로 꼽힌다.

제 교수팀은 에인절먼증후군 환자의 아바타 뇌와 정상인의 아바타 뇌를 비교한 결과 환자 아바타 뇌의 뇌세포에 붙어 있는 특정 칼륨이온채널이 증가한 것을 확인할 수 있었다. 칼륨이온채널은 세포 표면의 칼륨이온을 통과시키는 문이다. 칼륨이온은 세포가 자극을 받으면 증가하는 원소다. 이어 제 교수팀은 에인절먼증후군이 있는 쥐에게 칼륨이온채널을 감소시키는 물질을 주입한 결과 대표적 증상인 경련이 감소한 것을 확인했다.

제 교수는 “최근 치매를 비롯한 뇌질환 치료제가 실패하는 것은 아마 동물실험에서 나온 결과가 임상실험에서 재현되지 않는 데 있다고 본다”면서 “뇌질환은 처음부터 사람의 뇌세포로 연구해야 의미 있는 결과가 나올 것이라 생각했다”고 말했다.

이진한 의학전문기자·의사 likeday@donga.com·전주영 기자