“토종기술로 만든 줄기세포로 美 FDA 문턱 넘는다”

세계시장에 도전장 내민 국내업체들

네이처셀 관련 연구기관인 바이오스타 줄기세포기술연구원에서 연구원들이 채취한 지방줄기세포를 배양 관리하고 있다. 사진제공 네이처셀

최근 난치성 질환 치료의 대안으로 ‘재생의료’ 분야가 각광을 받고 있다. 생명공학연구센터에 따르면 글로벌 재생의료 시장은 2024년까지 768억 달러 규모로 커질 전망이다. 특히 줄기세포 분야는 이 중 약 40%의 비중을 차지하고 있다.

세계 의료시장에서 줄기세포 치료제로 허가받은 제품 7개 중 4개가 국내 제품일 정도로 우리나라는 상업임상 분야에서 뛰어난 역량을 갖추고 있다. 최근에는 세계 최대 의료시장인 미국에 진출하기 위해 미국 식품의약국(FDA) 승인에 도전하는 국내 줄기세포업체들이 늘고 있다. 이들의 현황과 잠재력을 자세히 짚어봤다.

○ 무릎연골, 폐질환 치료제로 도전

메디포스트는 2012년 무릎 연골재생치료제 카티스템 임상시험을 시작하면서 FDA 승인을 목표로 삼았다. 이 회사는 2018년 FDA에 임상 1, 2a상 종료 보고서를 제출했다. 다음 임상시험(3상)까지 마치면 품목허가를 통해 상업화의 길이 열린다. 최종 상업화까지는 5∼10년이 걸릴 수 있다. 메디포스트는 신생아 폐질환인 기관지폐이형성증(BPD) 치료제 뉴모스템에 대해 2015년 FDA 임상 1, 2상을 추진해 지난해 1월 이를 마쳤다. 뉴모스템은 기존 치료제가 없는 상황에서 일찌감치 신약으로서의 성공 가능성을 인정받아 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀 의약품 지정을 받았다.

양윤선 메디포스트 대표는 “지난달 카티스템, 뉴모스템의 다음 단계 임상시험 진행을 위한 미팅을 FDA와 가졌다”며 “FDA 관계자들이 카티스템의 누적된 임상 경험(5년 장기유효성 평가 및 누적 1만4000바이알 이상 판매)을 높게 평가했다”고 말했다. 이어 양 대표는 “카티스템과 뉴모스템 모두 최종적으로는 기술수출을 염두에 두고 있어 다음 단계 임상시험 진행과 판권 라이선싱을 동시에 추진하고 있다”고 덧붙였다.

○ 퇴행성관절염 치료제로 FDA 임상시험

네이처셀의 퇴행성관절염 치료제 ‘조인트스템’은 최근 FDA의 1차 관문을 통과했다. 이 약품은 환자의 지방조직에서 채취한 중간엽 줄기세포를 배양해 주사제 형태로 환부에 투여한다. 네이처셀은 조인트스템과 관련해 지난해 9월 미국 현지 CRO(임상시험 대행기관)와 임상 프로토콜 개발을 마쳤다. 지난해 12월엔 FDA와 서면 미팅을 끝냈다. 네이처셀은 최종 임상시험 계획서를 올 3월 이전까지 FDA에 제출할 계획이다.

연구개발 책임자인 줄기세포기술연구원 라정찬 박사는 “조인트스템은 올해 마무리될 것으로 예상되는 국내 3상 임상결과와 미국에서 시행할 2b/3a 임상 결과를 바탕으로 RMAT(첨단 재생 의약품 관련 FDA의 신속 승인제도) 지정을 요청할 예정”이라며 “토종 기술과 자본으로 개발한 줄기세포 치료제여서 더욱 의미가 깊다”고 말했다. 네이처셀은 알츠하이머병 자가 줄기세포치료제인 알케오스템에 대해서도 2b 임상시험에 나선다. 척수손상 줄기세포 치료제 아스트로스템은 1, 2a 임상시험 단계다.

○ 당뇨병성 족부 궤양 치료제도 주목

안트로젠은 줄기세포에 3차원 배양 조직공학 기술을 적용해 피부에 붙이는 방식(첩부형 조직재생치료제)을 처음 개발했다. 건강한 사람의 지방조직에서 분리 배양한 지방 줄기세포를 3차원으로 배양한 시트 형태의 제품이다. 당뇨병성 족부궤양이나 화상, 수포성 표피박리증 등 피부세포 재생을 돕는 치료제로 쓰일 예정이다. 현재 미국 FDA에서 당뇨병성 족부 궤양 치료제에 대한 임상 2상 시험이 진행 중이다. 안트로젠도 2023년까지 임상 3상을 마치는 것을 목표로 미국 FDA에 RMAT를 신청할 예정이다.

파미셀은 FDA로부터 2017년 간경화 줄기세포치료제 ‘셀그램-LC’의 임상 1상을 승인 받아 2021년까지 임상시험을 마칠 계획이다. 코아스템은 2018년 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’에 대해 FDA로부터 희귀 의약품 지정을 받아 임상시험을 준비 중이다. FDA로부터 희귀 의약품으로 지정되면 신약 심사 과정에서 FDA에 자문할 수 있고, 허가 신청비용도 면제된다.

이진한 의학전문기자·의사 likeday@donga.com