한미약품 신약 후보 ‘랩스글루카곤’, 美서 두 번째 희귀의약품 지정

유·소아 저혈당 ‘선천성 고인슐린증’ 적응증 추가
희귀 소아질병 의약품 지정
랩스글루카곤 아날로그, 미국·유럽서 4번째 희귀약 지정
희귀의약품 지정 시 허가 심사 단축 권한 부여
한미약품, 신약 후보 희귀의약품 지정 총 12건

한미약품이 개발 중인 인슐린 관련 치료제 신약 후보물질이 새로운 적응증으로 미국에서 두 번째 희귀의약품 지정을 받았다. 미국과 유럽을 통틀어 희귀의약품 지정만 네 번째로 신약 가능성과 경쟁력을 입증했다는 평가다.

한미약품은 지난 24일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 후보물질 ‘랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog, 개발명 HM15136)’가 희귀 소아질병 의약품(RPD, Rare Pediatric Disease)으로 지정됐다고 26일 밝혔다. 지난 2018년 선천성 고인슐린증 치료를 적응증으로 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)에 지정된 데 이어 이번에는 소아 선천성 고인슐린증 치료 적응증으로 희귀의약품에 선정된 것이다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하기 위해 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질 시판허가를 받을 경우 다른 제품 시판허가 시 사용할 수 있는 ‘우선 검토 바우처(PRV, Priority Review Voucher)’가 혜택으로 제공된다. PRV를 받으면 다른 제품 허가 심사를 6개월 이내로 단축해 주는 권리를 얻게된다. 또한 해당 바우처는 다른 회사에 판매하거나 양도할 수도 있다. 희귀의약품 지정에 따른 혜택으로는 세금 감면과 특허 기간 보장, 신속 허가 등이 있다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 신생아 2만5000~5만 명당 1명 꼴로 발생한다. 이중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다. 현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제는 없는 상황이다. 다수 신생아와 소아들이 조기 진단에도 불구하고 의약품 허가 외 처방 등 불충분한 치료만 받을 수 있어 심각한 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 크다.

이번에 RPD로 지정된 한미약품 랩스글루카곤 아날로그는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사 환경에서 부족한 용해도 및 안전성을 획기적으로 개선했다. 세계 첫 주 1회 투여 글루카곤 후보물질로 선천성 고인슐린증 등 만성 저혈당 질환을 앓고 있는 유소아 환자 삶을 획기적으로 개선할 수 있을 전망이다. 랩스글루카곤 아날로그는 현재 미국에서 임상 1상이 진행 중이다. 앞서 유럽에서 선천성 고인슐린증 및 인슐린 자가면역 증후군 치료를 위한 희귀의약품에 뽑혔다.

권세창 한미약품 대표는 “현재 한미약품이 미국과 유럽에서 확보한 희귀의약품 지정 건수는 총 12건”이라며 “지속적인 연구·개발을 통해 희귀질환으로 고통 받는 유·소아와 환자 삶의 질 개선에 기여하도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com