한미약품 ‘단장증후군 치료 바이오신약’, 美 FDA 소아 희귀의약품 지정

지난 24일 선천성 고인슐린증 이어 두 번째 지정
단장증후군, 흡수 장애로 영양실조 희귀질환
“혁신성 입증 받은 것”
한미약품 총 13개 의약품(후보물질) 희귀약 선정

한미약품 선천성 고인슐린증 치료 바이오신약 후보물질이 최근 미국에서 소아 희귀의약품으로 지정된 데 이어 이번에는 단장증후군 치료제가 두 번째로 소아 희귀의약품에 추가됐다.

한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 독자 개발 중인 ‘랩스GLP-2 아날로그(LAPSGLP-2 Analog, 개발명 HM15912)’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀 소아 질병 의약품(RPD, Rare Pediatric Disease Designation)에 추가 지정됐다고 30일 밝혔다.

지난 24일 RPD로 지정된 ‘랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog, 고인슐린증 치료 바이오신약)’에 이은 두 번째로 RPD에 이름을 올린 것이다.

한미약품 측은 이번에 RPD에 연속 지정되면서 총 30여개 혁신신약 파이프라인이 희귀질환 분야에서 혁신성을 입증 받은 것이라고 강조했다.

단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실되면서 발생하는 흡수 장애다. 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법) 등 인위적인 영양 보충이 필요한 질환으로 심한 경우 생명을 위협하기도 한다.

신생아 10만 명 중 약 24.5명에게서 발생하는 것으로 알려져 있는 소아 단장증후군은 소아 청소년기 성장에 심각한 영향을 미칠 수 있다. 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법으로 인해 소아 환자와 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어려운 상황이다. 여기에 주사 삽입 부위 감염으로 인한 패혈증 및 혈전증 등 심각한 부작용에 취약하고 소아이기 때문에 생존율이 50% 이하로 매우 낮은 것으로 전해졌다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하기 위한 FDA의 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질 시판허가를 받을 경우 향후 다른 제품 개발 시 사용할 수 있는 ‘우선 심사 바우처(PRV, Priority Review Voucher)’를 받을 수 있다. PRV는 FDA 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리다. 다른 제품 시판허가 절차에서 사용하거나 다른 회사에 판매 또는 양도할 수 있다.

이번에 RPD 지정된 랩스GLP-2 아날로그는 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여하는 의약품을 목표로 개발이 진행되고 있다. 단장증후군을 앓고 있는 소아와 성인 환자 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

해당 바이오신약 후보물질은 현재 국내 임상 1상을 진행 중이다. 올해 하반기 미국과 유럽에서 임상 2상에 들어갈 예정이다. 이번 RPD 지정에 앞서 작년에는 FDA와 유럽 의약품청(EMA)로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 대표는 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인으로 희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 해당 분야에서 혁신성이 지속적으로 입증 받고 있다”며 “지속적인 연구개발과 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통 받는 환자 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com