대웅제약, ‘제2의 나보타’ 섬유증 신약 美 FDA 희귀의약품 추가 지정

대웅제약 DWN12088, ‘제2의 나보타’ 기대
주요 장기까지 딱딱해지는 ‘전신피부경화증’ 치료제 후보
특발성 페섬유증 치료제 이어 두 번째 ODD 지정
호주서 폐섬유증 임상 1상 진행… 올해 국내·미국서 2상 추진
세계 최초 전신피부경화증 치료제 기대
콜라겐 생성 억제하는 기전

대웅제약은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 섬유증 신약 ‘DWN12088’이 전신피부경화증에 대한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 24일 밝혔다. DWN12088은 지난 2019년 특발성 폐섬유증에 이어 이번에 두 번째로 FDA 희귀의약품에 이름을 올렸다.

전신피부경화증은 손끝부터 전신 피부가 딱딱해지기 시작해 나중에는 폐와 심장 등 주요 장기까지 딱딱하게 변하는 희귀질환이다. 현재까지 관련 치료제로 허가받은 의약품이 없는 상황이다.

대웅제약은 체내 콜라겐이 과다하게 증가하면서 조직이나 장기가 딱딱해지는 것으로 보고 DWN12088을 전신피부경화증 치료제로도 개발 중이다. 현재까지 비임상시험을 진행해 전신피부경화증 치료제 가능성을 확인한 바 있다. 향후 치료제로 허가받으면 세계 최초 전신피부경화증 및 전신피부경화증 동반 간질성폐질환을 치료할 수 있는 의약품이 될 것으로 대웅제약은 기대하고 있다.

FDA 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질환 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제와 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

전승호 대웅제약 사장은 “DWN12088은 PRS 단백질 생성을 억제하는 세계 최초 섬유증 치료제로 개발 중이다”며 “특발성 폐섬유증에 이어 전신경화증에 대한 희귀의약품으로 지정된 것을 계기로 치료제 개발에 박차를 가해 희귀질환 치료에 기여할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

대웅제약은 DWN12088을 세계 최초(퍼스트인클래스, First-in-class)로 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 단백질을 저해하는 섬유증 치료제로 개발하고 있다. 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 단백질 작용을 감소시켜 섬유증 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다. 최근 호주에서 진행된 임상 1상에서 안전성과 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제 가능성을 확인했다. 올해 안에 국내와 미국에서 임상 2상 계획을 신청할 계획이라고 한다.

한편 대웅제약은 DWN12088을 활용해 폐를 비롯해 심장과 간, 신장, 피부 등 5가지 장기에서 발생할 수 있는 섬유증 치료제에 대한 연구를 확대하고 있다. 경쟁물질 대비 낮은 용량으로 동등 이상의 섬유증 개선 및 페 기능 개선 효과를 확인했고 높은 안전성도 갖춘 것으로 보고 있다. 해당 치료제 개발은 정부로부터 섬유증 질환에 대한 약물 개발 필요성을 인정받아 지난 2019년 2월에는 범부처신약개발사업 과제로 선정된 바 있다. 특히 대웅제약 측은 이 후보물질을 ‘제2의 나보타’로 여기고 있다. 개발이 완료되면 대웅제약 가치를 한 단계 높여줄 신약으로 기대하고 있다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com