GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 유럽 희귀의약품 지정… 환자에 ‘상당한 혜택’ 인정

헌터라제ICV, 유럽의약품청 ODD 획득
세계 최초 뇌실투여(ICV) 방식 치료제
일본서 품목허가 完

GC녹십자는 뇌실 내 투여 방식 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular)’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 2일 밝혔다.

헌터라제ICV는 기존 정맥주사(Ⅳ) 치료법이 환자 ‘뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)’을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

이번에 희귀의약품으로 지정되면서 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 치료법 대비 환자에게 ‘상당한 혜택(Significant Benefit)’을 제공할 수 있다는 것을 인정받았다고 GC녹십자는 강조했다. 희귀의약품 승인을 위한 기준인 ‘유병율(1만 명당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성(Medical Plausibility)’ 등 모든 기준도 충족했다고 전했다.

일본에서 이뤄진 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상 핵심 원인 물질인 ‘헤파란황산(Heparan Sulfate)’을 70% 이상 감소시키면서 동시에 발달 연령 개선에 긍정적인 효과를 보인 바 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 희귀의약품 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있다는 것을 다시 한 번 입증했다”며 “전 세계 헌터증후군 환자 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

헌터증후군은 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70% 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려졌다.