백혈병 정복 가능성↑… 한미약품 신약 ‘투스페티닙’, 모든 용량서 암 사라진 사례 확인

파트너사 앱토즈 임상서 ‘완전관해’ 잇따라 확인
3개 용량 모두 완전관해 사례 나와… 확장임상 추진
한미약품 HM43239 성분명 ‘투스페티닙’ 확정

한미약품은 급성골수성 백혈병(AML) 치료 혁신신약 ‘HM43239’을 투여한 다양한 돌연변이 환자군에서 종양이 없어지는 ‘완전관해(CR, Complete Response)’ 사례가 잇따라 확인됐다고 14일 밝혔다.

한미약품 파트너 업체인 앱토즈는 지난 3일 진행한 ‘키오피니언리더(KOL, Key Opinion Leader)’ 웨비나에서 재발성 또는 불응성 AML 환자를 대상으로 진행한 글로벌 1/2상 결과 HM43239 다양한 용량(80mg·120mg·160mg) 투여군 모두에서 완전관해 사례를 확인하는 성공적인 결과가 나왔다고 전했다. 해당 연구 상세내용은 다음 달 10일부터 13일까지 미국 LA에서 열리는 제64회 미국혈액학회(ASH)에서 발표 예정이라고 한다.

HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 하루 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 개발 의약품(지난 5월)과 희귀의약품(2018년)으로 지정됐다.

앱토즈는 이번 임상의 성공적인 결과에 따라 향후 단일투여 요법과 병용투여 요법 확장임상을 추진한다는 계획이다. 단일투여 요법 확장임상에서는 기존 FLT3억제제에 치료 반응이 없는 FLT3 돌연변이 환자를 포함한 AML 환자군에서 HM43239 120mg 효능을 확인할 예정이다. 여기에 HM43239 80mg과 기존 AML 치료제인 베네토클락스와 병용임상도 추진한다.

혁신신약 HM43239의 성분명도 정해졌다. 앱토즈는 이번 KOL에서 미국 채택명칭위원회(USAN)가 HM43239 성분명을 ‘투스페티닙(Tuspetinib)’으로 결정했다고 밝혔다. 향후 출판물과 기업자료 등 모든 공식 자료에 HM43239 명칭을 투스페티닙으로 기재하게 된다.