GC녹십자, ‘산필리포증후군 치료제’ 美 이어 유럽서 희귀의약품 지정

노벨파마와 공동개발 중
글로벌 양대 시장서 3건 희귀의약품 지정
환자 대부분 15세 전후 사망하는 희귀질환
치료제 없어 미충족 의료수요↑

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 ‘노벨파마’와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSⅢA)에 대한 뇌실 내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD, Orphan Drug Designation) 받았다고 19일 밝혔다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 수수료와 세금감면 등의 혜택을 받을 수 있다. 시판허가 시에는 10년(소아 치료제 12년)간 독점권이 부여되기도 한다.

해당 치료제는 작년 1월 미국에서도 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 희귀의약품 지정에 따라 글로벌 양대 시장에서 총 3건의 희귀의약품 지위를 획득한 셈이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

MPSⅢA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 지난 2020년부터 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 공동으로 개발해왔다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했다. 국내외 다수 관련 특허를 확보하고 있다.

두 기업은 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산해 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.

GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되면서 치료제 개발 가능성을 인정받은 만큼 신속하게 임상시험에 진입할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.