유전자 치료 덕택에 ‘장님’ 개가 세상을 볼 수 있게 됐다. 치료에 성공한 의사는 몇 년 안에 맹인을 대상으로 한 임상실험에 들어갈 예정이어서 큰 기대를 모으고 있다.
플로리다대, 코넬대, 펜실베이니어대 공동연구팀은 ‘네이처 지네틱스’ 5월호에 레버 선천성 흑내장(LCA)으로 앞을 못 보는 3마리의 개를 치료하는 데 성공했다고 발표했다. 미국 내에는 이 불치병 때문에 탄생 직후부터 앞을 못 보는 사람이 2000명 가량 있다.
플로리다대 의대 윌리엄 하우스워드 교수는 “그동안 동물을 대상으로 눈병에 대한 유전자 치료 실험을 해오면서 병이 더 악화되지 않게 한 경우는 있었지만, 이처럼 잃었던 기능을 되찾은 것은 처음”이라고 밝혔다.
실험 대상 개들은 빛을 전기신호로 바꾸는 망막세포에 RPE65란 이름의 한 유전자가 돌연변이가 생겨 앞을 보지 못했었다.
연구팀은 지난해 말 바이러스를 운반체로 이용해 망막에 정상적인 유전자 수천 개를 한 차례 주사했다. 3달 뒤 개들은 빛을 감지했고, 희미한 빛 속에서도 미로를 통과하는 데 성공했다.
하우스워드 교수는 “이번에 시도한 치료법이 부작용이 없는지 확인한 뒤 사람을 대상으로 임상실험에 들어갈 예정”이라고 말했다. 미국에서는 지난 89년 유전자 치료가 시작된 이래 4000명이 넘는 환자가 임상실험에 참여했지만 난치병 치료에 성공한 사례가 한 건도 없었다. 이번 실험 성공으로 침체 일로의 유전자 치료에 다시 관심과 기대가 모아질 것으로 보인다.
dongho@donga.com