유전자 치료연구 중 80%가 바이러스 이용

[과학&기술의 최전선/바이오의약] <1> 유전자 치료, 난치병 치료 시동걸다
크리스퍼 가위로 배아단계 유전자 교정도

바이러스는 유전자 치료에서 치료 유전자를 세포나 체내에 전달하는 핵심적인 역할을 한다. 헤르페스(사진)나 렌티, 아데노 바이러스처럼 사람 세포에 잘 침투하는 바이러스를 이용한다. 사진 출처 미국 질병통제예방센터

킴라이아와 임리직은 둘 다 유전자를 이용하는 방법임에도 미국 식품의약국(FDA)은 둘을 각각 유전자 치료제와 바이러스 치료제로 분류했다.

유전자 치료는 킴라이아와 임리직처럼 크게 두 가지 방법으로 분류한다. 두 방법 모두 질병 치료 유전자를 목표 지점까지 운반할 운반체가 필요하다는 점은 같다. 주로 바이러스를 이용한다. 헤르페스, 렌티, 아데노 바이러스처럼 사람 세포에 쉽게 접근할 수 있는 바이러스에서 병원성을 없앤 뒤 바이러스의 DNA에 필요한 유전자를 삽입한다. 킴라이아는 미성숙 백혈구 표면에 있는 단백질을 찾는 유전자를 렌티 바이러스에, 임리직은 면역 반응을 유도하는 물질을 만드는 유전자를 헤르페스 바이러스에 삽입했다. 매개체로 바이러스를 활용하는 방법은 질병 감염의 우려가 있고 크기가 작아 전달할 수 있는 유전자 수가 적은 단점이 있지만 유전자 전달 효율이 좋은 장점이 있다. 현재 진행 중인 유전자 치료 연구의 약 80%가 바이러스를 이용한 것이다.

유전자 치료제와 바이러스 치료제는 바이러스를 어디에 삽입하느냐에 따라 구분된다. 바이러스 치료제는 바이러스를 바로 환부에 투입한다. 항암 바이러스 치료제라면 암세포가 있는 부위에 주사하는 식이다. 바이러스는 암세포로 들어가 암세포에서 면역 유도 물질을 생성하게 만들어 면역세포가 암세포를 공격하도록 만든다.

유전자 치료제는 바이러스를 환자에게서 추출한 비정상 세포에 넣는다. 이후 이 세포의 기능을 정상화시켜 세포 수를 늘려 체내에 투입하는 과정을 거친다. 면역세포나 줄기세포, 연골세포처럼 비정상화된 세포를 직접 치료하기 때문에 투입된 유전자가 엉뚱한 곳에 가서 작동하는 것을 막을 수 있다. 문제는 비용. 킴라이아나 글리베라가 그렇듯 수억 원이 넘는 비용이 필요하다. 또 환자 본인의 질병은 치료할 수 있어도 문제의 유전자가 후손에게 전달되는 것은 막을 수 없다.

유전병이 예상될 경우 배아 상태에서 아예 유전자를 바꿔버리는 방법도 연구 중이다. 크리스퍼 유전자 가위 기술의 발달로 가능해졌다. 8월에는 김진수 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단장 팀이 크리스퍼 유전자 가위 기술을 바탕으로 인간 배아에서 비후성 심근증을 유발하는 질병 유전자를 교정하는 데 성공했다. 배아 단계에서 유전자가 교정되면 자손에게 질병 유전자가 전달되지 않는다.
　
오가희 동아사이언스 기자 solea@donga.com