GC녹십자
전 세계 희귀질환 의약품 시장은 연평균 11% 이상 성장하면서 2024년에는 약 315조 원 이상의 규모를 형성할 것으로 전망된다. 희귀질환 치료제는 의약품 개발로 인한 세금 감면, 허가 신청 비용 면제, 세계 최초 신약(First-in-class) 약물의 경우 독점권 부여 등 다양한 이점을 제공받을 수 있어 글로벌 제약·바이오 회사들이 공을 들이고 있다. GC녹십자도 희귀질환 분야에 대한 지속적인 투자와 연구개발을 통해 환자들의 실질적인 삶의 질 향상에 기여하고 있다.
GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 ‘헌터라제’가 대표적인 예다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만∼15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15세를 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 70∼80명으로 알려져 있다.
헌터라제는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제로 유전자 재조합 기술로 만들어졌다. 정제된 IDS 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선한다. 또 기존 수입 제품보다 20% 가까이 저렴한 가격에 공급돼 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공해 왔다.
중국 첫 헌터증후군 치료제로 품목 허가 획득
헌터라제는 지난해 9월 중국 국가약품감독관리국으로부터 시판허가를 획득했다. 이는 중국 및 중화권 지역에서 허가된 첫 번째 헌터증후군 치료제다.
중화권 국가 중 하나인 대만에서는 5만∼9만여 명 중 1명꼴로 환자가 발생하는 등 동아시아 국가에서 헌터증후군 발생 비율이 더 높다고 알려져 있다. 인구수 대비 유병률로 봤을 때 중국 내 환자 수는 3000명 이상으로 추산되며 중국은 2018년 제정한 희귀질환 관리 목록에 헌터증후군을 포함시켰다.
세계 최초 뇌실 투여 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’ 일본 품목 허가
특히 일본에서 진행한 ‘헌터라제ICV’ 임상시험에서 중증 헌터증후군 환자의 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’을 크게 감소시키는 결과를 확인했다.
GC녹십자 관계자는 “환자 중심주의라는 목표 아래 전 세계 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 노력해 오고 있다”며 “의료진과 환자들의 접근성을 높이기 위해 치료제 공급뿐 아니라 효과적으로 치료를 할 수 있도록 교육 및 정보 제공 등의 활동을 지속해 나갈 예정”이라고 말했다.
안소희 기자 ash0303@donga.com