한미약품, 희귀질환 치료제 ‘매일→월 1회’ 투여 가능성 확인… “환자·가족 편의 개선 기대”

세계내분비학회 참가… 신약 연구결과 3건 포스터 발표
월 1회 투여 단장증후군 치료제 최신 연구결과
“매일 혹은 일주일 투여 치료제보다 투약 편의↑”
“환자와 가족 삶의 질 개선 위해 혁신신약 개발 박차”

한미약품 홈페이지에 게시된 학회 발표 내용 관련 안내문

한미약품이 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중인 단장증후군 치료제 등 희귀질환 치료 후보물질 2종에 대한 주요 연구결과를 발표한다.

한미약품은 오는 18일까지 미국 시카고에서 열리는 ‘세계내분비학회(ENDO, Endocrine Society)’에 참가한다고 16일 밝혔다. 이번 학회에서 단장증후군 치료제로 개발 중인 ‘랩스GLP-2 아날로그(LAPSGLP-2 analog, 개발명 HM15912)’와 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발하고 있는 ‘랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon analog, HM15136)’에 대한 연구결과 3건을 포스터 발표한다.

단장증후군과 선천성 고인슐린혈증은 현재 치료제가 없거나 쓰이고 있는 치료제의 한계가 뚜렷한 희귀질환으로 병을 앓고 있는 환자는 물론 가족들까지 큰 고통을 겪고 있다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치고 생존율이 50% 이하로 매우 낮은 것으로 알려진다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제가 1건 있지만 치료 반응률이 낮아 환자들은 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품을 사용하거나 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병하는 희귀질환으로, 현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응률이 굉장히 낮아, 환자들은 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품을 사용하거나 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품은 학회에서 단장증후군 치료제 후보물질인 HM15912에 대한 연구결과 2건을 소개한다. 소장 융모세포 성장 촉진 효과와 흡수 능력을 비교 평가한 연구결과라고 한다. 매일 혹은 주 1회 용법 치료제를 투여하다 월 1회 용법인 HM15912로 전환해 투여했을 때 보다 우수한 효능이 나타났다는 내용이다. 투약 빈도를 획기적으로 줄일 수 있고 추가적인 소장 성장 촉진 효과까지 입증한 결과를 보였다고 한다.

HM15136의 경우 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 물리화학적 성질을 개선한 것으로 심각한 저혈당이 지속되는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발되고 있다. 이번 연구에서는 선천성 고인슐린혈증 동물모델에서 랩스글루카곤 아날로그를 반복 투약 시 심각한 저혈당이 용량 의존적으로 개선됐고 해당 효력을 통한 정상 혈당이 지속적으로 유지되는 효과를 확인했다고 한미약품은 전했다.

한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 신약개발에 집중하는 제약기업이라면 끝까지 추진해 나가야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있는 두 후보물질을 빠르게 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 랩스GLP-2 아날로그는 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처 등으로부터 희귀약품으로 지정된 바 있다. 2020년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로, 2021년에는 FDA와 프랑스로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 선정됐다.

랩스글루카곤 아날로그의 경우 2018년 미국 FDA와 유럽 EMA, 2019년 한국 식약처 등으로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐다. 2020년에는 EMA로부터 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA로부터는 RPD로 정해졌다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com