신약허가 심사비용 면제·허가 후 7년간 독점권 등 혜택 파브리병, 서서히 장기 손상돼 사망하는 유전 희귀질환 현행 치료제 2주마다 정맥주사 필요… 효능도 미흡 한미·GC녹십자, 월 1회 피하주사제형으로 연구·개발 중 글로벌 임상시험계획 신청 준비
희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 신속하게 이뤄질 수 있도록 당국 차원에서 지원하는 제도다. ODD로 지정되면 신약허가 심사비용 면제와 세금 감면, 동일계열 제품 중 최초 시판허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등의 혜택이 주어진다. 특히 ODD 지정 자체만으로도 신약 후보물질 효능과 기전 등을 인정받은 것으로 해석할 수 있다. 이에 따라 신약 개발 성공에 대한 기대감도 높아진다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법을 목표로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약이다. 기존 치료제 한계를 극복한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.
한미약품은 지난 2월 열린 월드심포지엄 2024에서 파브리병 치료 신약 후보물질 LA-GLA 주요 연구결과를 포스터 발표했다.
한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드심포지엄 2024(WORLD Symposium 2024)’를 통해 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 분야에서 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 발표했다. 이를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
한미약품 관계자는 “희귀의약품 분야 신약 개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명으로 볼 수 있다”며 “희귀질환으로 고통 받는 환자 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료법을 지속 발굴하고 개발해 나갈 것”이라고 말했다.
김민범 동아닷컴 기자 mbkim@donga.com