GC녹십자·한미약품, 파브리병 ‘장기 지속’ 혁신신약 임상 본격화… 美 FDA 임상 1·2상 접수

세계 최초 월 1회 피하투여 치료제
기존 2주 간격 정맥주사 치료 불편 해소
“기존 치료법보다 우수한 장기 지속 효능 기대”

GC녹십자는 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(GC1134A, HM15421)’에 대한 임상 1·2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 GC녹십자와 한미약품이 공동개발하고 있는 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환이다. 리소좀축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disease) 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환으로 알려졌다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT, enzyme replacement therapy)으로 치료가 이뤄지고 있다. 하지만 ERT 치료법은 2주에 한 번식 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편이 있다. 치료에 대한 부담이 높고 진행성 신장질환 억제 효능도 부족한 실정이다.

GC녹십자 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease) 치료제 연구개발 현황

LA-GLA는 이러한 불편에 주목해 기존 치료법 한계를 해소한 것이 특징이다. 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 볼 수 있다. 또한 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능과 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 지난 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

GC녹십자 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 본격화할 것”이라며 “리소좀축적질환 치료제 개발 경험과 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통 받는 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

김민범 동아닷컴 기자 mbkim@donga.com